一位生物技术创始人为基因编辑人类胚胎提出了道德理由

当中国科学家贺建奎在 2018 年宣布他创造出第一批基因编辑婴儿时，该实验被广泛谴责为鲁莽和不成熟。一切以他入狱而告终。但这并没有阻止对基因编辑人类胚胎的推动，生物技术企业家 Cathy Tie 认为，这样做不仅是紧迫的，而且是“道德要求”。 Tie 是 Origin Genomics 的 30 岁创始人，该公司于 3 月份成立，计划将基因编辑胚胎引入 IVF 诊所。在《遗传学趋势》杂志上发表的一篇新评论中，她主张公共资金和新的监管途径来推进基因编辑婴儿并最终进入临床应用。但问题仍然是，研究人员需要哪些证据来确定基因编辑胚胎是否足够安全，可以尝试人类怀孕，以及由此产生的孩子可能存在哪些风险。斯坦福大学法学教授兼法律与生物科学中心主任汉克·格里利 (Hank Greely) 表示：“在首次人体试验中，有一些警示故事，实际上没有出现红灯闪烁，结果导致人员死亡。”所谓的种系基因编辑涉及修改参与人类繁殖的细胞，例如胚胎。所做的任何改变都可能传递给后代。例如，这可能意味着永久纠正毁灭性的基因突变。但其他地方的意外 DNA 编辑（称为“脱靶效应”）可能会带来新的健康风险，而且这些风险也可能会遗传。这些高风险是数十个国家禁止对用于怀孕的人类胚胎进行基因编辑的部分原因。有将遗传病遗传给孩子的风险的人可以使用试管受精结合基因筛查来识别无病胚胎，然后再移植到子宫内。胚胎编辑的批评者认为，筛选工具使得对胚胎编辑的需求变得非常小。格里利说，基因编辑胚胎将帮助“一小部分”。目前的方法的缺点是IVF效率低下；即使对于没有遗传性疾病风险的人来说，可行的胚胎也很难获得。例如，伊恩·瓦茨 (Ian Watts) 和夏延·齐格勒 (Cheyenne Ziegler) 进行了三轮试管受精，试图生出不携带导致瓦茨腓骨肌萎缩症的基因变异的孩子，这种疾病是一种影响精细运动技能和活动能力的退行性神经系统疾病。在任何试管婴儿周期中，卵子通常不会受精，而那些受精的卵子通常会发育停滞或出现染色体异常。增加额外的疾病筛查意味着一些可行的胚胎也无法通过筛选。在瓦茨和齐格勒的例子中，三轮体外受精产生了八个染色体正常的胚胎，但只有三个没有瓦茨的变异。这三个胚胎可能不足以让这对夫妇生下他们希望有一天能生下的三四个孩子。 “目前的选择是要么不生孩子，要么进行大量试管受精，”加州长滩 36 岁的工程师瓦茨说。基因编辑可以让像他这样的人在未来的家庭中有更多的机会。它还可以帮助处于极其罕见的情况下的夫妇，即每个胚胎都会遗传致病突变，例如伴侣每人都有两个有害变异的拷贝。 “我们来这里是为了治疗这些疾病，而不仅仅是排除胚胎然后就到此为止，”泰尔说，她曾是泰尔的研究员，她将自己称为“生物技术芭比娃娃”。十多年前，CRISPR 的发明提高了基因编辑婴儿的可能性，而更新形式的基因编辑提供了更高的精确度。六月，哥伦比亚大学的研究人员透露，他们使用碱基编辑技术以令人难以置信的准确性编辑了早期人类胚胎。 Tie 在她的评论中引用了这项工作，认为精确编辑现在已经触手可及。