Claude成功设计出蛋白质，人类距离“攻克大部分疾病”，还有多远？

本文首发虎嗅旗下健康与抗衰公众号“九叶刀研究”，头图来自Pixabay。全文约5500字，无需太多生物化学基础也能读懂。 AI工具正在生物医学领域攻城略地，这次大出风头的是Claude。 2026年8月18日，Anthropic宣布：他们使用自家的Claude模型，从头设计了一批自然界从未出现过的蛋白质。 [1] 他们还用设计出的蛋白质，拼出了公司名字“ANTHROPIC”，而且是一个动态演示，就像这样—— 图源丨Anthropic官网，如果看不到动画，可单击放大查看 联想到上周末，公司创始人Dario Amodei 刚在X上放出豪言，有了 AI 助力，人类有望在5-10年内攻克大部分疾病。 [2] 这才过了几天， 难道这么快就开始兑现预言了吗？ 要回答这个问题，得先问几个问题：Claude到底做了啥？这个成绩算什么水平？离药还有多远？为什么AI公司都盯上了这块蛋糕？AI设计的蛋白质，安全吗？Amodei是不是在吹牛？ 一、Claude到底是怎么做到的？ 说到蛋白质和AI，多数人第一个想到的是谷歌旗下的AlphaFold。来自AlphaFold的科学家戴密斯·哈萨比斯 （Demis Hassabis） 、约翰·江珀 （John Michael Jumper） ，因为使用AI解析和预测蛋白质结构，拿下了2024年的诺贝尔化学奖。 同样和他们分享诺奖的另一个人，是戴维·贝克 （David Baker） ，他的研究方向刚好相反，是从头设计蛋白质。 而Claude这次做的工作，就和贝克类似。要的是创造，零帧起手，反推出一条自然界没有的结构，难度更高。 Claude设计的产物，严格来说应该叫“蛋白质结合剂” （protein binder） ，作用是：用新蛋白质，结合已有蛋白质。 不过，也不要把Claude想得太神了。它只是一个很强的大语言模型，不是万能的哆啦A梦。在这次设计蛋白质的实验中，它更像一个赛博科学家，善于驱遣各种科研工具，做成一个装配流水线。 简单来说，Claude设计出蛋白质，经历了以下步骤 [3] ： 1. 选靶点。 Anthropic研究人员拟定了一个16000个单词的提示协议，包含设计蛋白质所需的所有经验知识，然后把它喂给Claude的两个版本：Opus 4.8和Mythos Preview，让这两款模型就16个靶点展开内部赛马，耗时24-48小时，筛出15个靶点蛋白质，并确定了靶点的结合表位； 2. 生成结构。 基于15个蛋白质靶点，生成结合剂主链结构； 3. 生成序列。 基于主链结构，把结构反推成具体的氨基酸序列； 4. 进行筛选。 对候选序列做评估打分，并进行多轮优化，挑出最有希望成功的蛋白质。 最终，针对这15个蛋白靶点，Claude生成了1320个设计。 AI从头设计蛋白质的流程，图丨九叶刀使用AI制作 Claude能做的事情到此为止。 接下来，Anthropic的研究人员把设计出来的序列，送到了两家独立的第三方湿实验平台 （瑞士Adaptyv Bio和美国Twist Bioscience） 进行实地检测。 二、和人类专家比，Claude水平咋样？ 无论是AI还是人类科学家，只要做的是设计，首先要面对的是蛋白质的汪洋大海。 这“汪洋大海”的规模，要多大有多大。 蛋白质的基础原料是氨基酸，生命编码用的标准氨基酸有20种，通过α螺旋、β折叠和β转角等方式，最终组成蛋白质。 一段只有100个氨基酸的蛋白，可能的序列组合可能性为20 100 种，大约10 130 种。 宇宙里所有原子的总数，估计也就10 80 个。 也就是说，一个包含100个氨基酸的序列，可能组成的蛋白质种类，比全宇宙的原子还多几十个数量级。 氨基酸排列的无数可能，图丨九叶刀使用AI制作 在这片天文数字级别的序列海洋里，能稳定折叠成有用结构的，只是极小一撮。自然界实际存在的蛋白质折叠类型，加起来大约1000-2000种。 绝大多数随机序列根本不会折叠，要么成团乱麻，要么碎成渣渣。 从头设计，就好比在这个比宇宙还辽阔的空间里做逆向搜索，给你想要的功能和形状，让AI反推那条氨基酸序列。 Claude不是第一个吃螃蟹的。二十多年来，人们一直在研究从头设计蛋白质。贝克实验室是这条路上最早也最执着的探路者。2003年，他们做出了Top7，这是第一个自然界里不存在的全新折叠结构，证明来从头设计这事确实可行。但当时做这一个结构，就要消耗大量计算资源，离实用差得远。 [4] 之后的十几年，整个领域都因为低命中率而苦苦挣扎。传统从头设计结合剂，成功率大概为10%-15%，一个靶点磨上几个月是常态。 2017年，贝克实验室在《自然》杂志上发表的迷你蛋白库，2万多个设计里，高亲和力结合剂命中率为11.6% [5] 。 同年，该实验室的Rocklin 等人在《科学》杂志上做了更大规模的折叠测试，首轮成功率只有个位数百分比，而且不同结构之间差距悬殊，螺旋结构简单，成功率好歹能到23%，但某些混合结构直接归零。 [6] 也就是说，在这片比宇宙还大的搜索空间里，人类专家拿着最好的工具，命中的概率百分比，经常也只有个位数。 这就是Claude出手之前的状态。 Claude这次设计尝试，最吸引人的就是人机成绩的鲜明对比。 同期的人类专家竞赛里，RBX1这个靶点，人类选手的命中率只有3.7%，Claude单靶点做到了40%，它最优的设计，还超越了人类冠军。 它也啃下了公认难搞的硬骨头： TNFα 。它是修美乐等重磅药物的作用靶点，结合位点藏在两个蛋白拷贝拼出来的凹槽里，设计难度极大。Opus 4.8把它搞定了，但整体能力更强的Mythos Preview反而没成功。Anthropic由此也得出结论，蛋白设计已经非常精专，但更强的模型仍有可能在某个具体结构上失手。 不过Claude成功和栽跟头都没啥规律。一个MBP靶点，90个设计，一个都没结合成功。这个蛋白又大又软，表面光滑亲水，结合剂无处下手。但公认难做的β折叠结构，它反而做出来了。 另外，大部分计算设计的结合剂都是α螺旋束，就是几根螺旋拧在一起。β折叠那种扁平带状结构更难做对，容易错折叠。这次Claude在6个靶点上产出了15个含β折叠结构的结合剂，说明它的结构推理能力不止于最简单的套路。 一种名为SUMO-1蛋白的二级结构图，其中，红色结构是α螺旋，蓝色结构是β折叠，图源丨参考文献[11] 总结一下，15个靶点中，有14个给出了能结合的蛋白；一轮设计下来，命中率22%-35%，行业通常只有10%-15%；每个靶点两天内出结果，过去靠计算专家手工编排，要几周的时间。 在比宇宙原子还多的搜索空间里，把命中率从百分之一二拉升至百分之二三十，把时间从几周压缩到两天，这个进步的确值得赞叹。 但设计结合剂，只是药物开发的第一步。后续的可制造性、稳定性、毒理、剂量、临床试验、监管审批，仍然需要人类完成。到今天为止，还没有一款用AI从头设计的蛋白类药物成功上市。 而且，这次Anthropic只是秀了秀Claude的技术肌肉，断然不会下场做湿实验，也不涉足实际管线，不分析疾病数据，更不会自造底层科学模型，反正专业开源工具已经足够。 三、从蛋白质到药物，还有多远？ 很多媒体在讨论Claude设计蛋白质的时候，