有望治疗“秒睡”罕见病！这款创新药在我国上市

记者从国家药监局获悉， 一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药今天 （21日） 在我国率先获批上市 。 据介绍，这款新靶点、新机制的创新药 “选择性食欲素2型受体激动剂” 是一款罕见病治疗药物， 用于治疗 16岁及以上青少年和成人的 1型发作性睡病 。 这款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准其上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从 靶点原创 到同步推进 国际多中心临床 ，再到 注册上市 ， 实现了全球范围内 首报首发的历史性突破 。 什么是发作性睡病？ 专家介绍，发作性睡病是 一种慢性的罕见神经系统疾病， 分为1型和2型两种亚型，其主要症状是难以遏制地瞌睡， 患者会在说话、吃饭、聊天时，突然“秒睡” ，是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。 据了解，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》。据不完全统计，全 球该疾病的患病率为万分之四左右。 发作性睡病患者中， 青少年儿童的占比较大，而且伴有多种并发症，严重影响患者学习、工作和日常生活。 专家介绍 ，针对这种24小时睡眠障碍罕见病，全球治疗药物以缓解和改善症状为主，急需针对发病原因的治疗新药上市。目前全球的批准上市治疗药物，不仅药效有限，而且部分患者可能存在器官慢性损伤、精神或躯体药物依赖、认知功能下降等短板。 此次获批上市的这款创新药在全球开展多中心临床试验，受试者覆盖19个国家和地区，包括青少年患者； 临床试验数据显示，这款创新药能够改善疾病的核心症状，未来有望成为病症一线治疗用药。 （总台央视记者 张芸 韩星） ▌ 本文来源： 央视新闻微信公众号 监制/李浙 主编/王瑄 编辑/杨惠珺 ©央视新闻 转发好消息！ 文章原文 平台地址： http://www.jintiankansha.me/t/TuycvAl0R2